Orchard, nadir olan ve çoğunlukla ölümcül olabilecek hastalıklar için potansiyel tedaviler geliştirmek amacıyla gen terapisi alanında onlarca yıllık araştırma ve ilerlemeden faydalanmaktadır. Ex vivo otolog gen tedavisi yaklaşımımız, kişinin kendi kan kök hücrelerini kullanılarak bu hücrelere eksik veya hatalı genin çalışan bir kopyası enjekte edilecek şekilde tasarlanmıştır. Geni düzeltilmiş bu hücrelerin hastaya verildiği bu tek tedavi ile genetik bozuklukları kalıcı olarak düzeltmeyi hedefliyoruz.
Bu yaklaşım, aynı zamanda hematopoetik kök hücreler veya HKH’ler olarak bilinen kan kök hücrelerinin, hastanın kemik iliğinde kendi kendine yenilenme ve bütün tipteki yeni kan hücrelerini vücudun içinde üretebilme yeteneğine dayanmaktadır. Bizim yaklaşımımız aynı zamanda bir donörden alınan hücrelerin kullanılması ve yama kökenli konak hastalığı dahil olmak üzere ciddi komplikasyonlara neden olabilen bir prosedür olan allojenik kök hücre nakli ihtiyacının önüne geçmektir.
Gen tedavisi yaklaşımımız hakkında daha fazla bilgi edinin:
Hastanın, aynı zamanda hematopoetik kök hücreler (HKH) olarak adlandırılan kendi ('otolog') kan kök hücreleri, 'lökoferez' olarak bilinen bir periferik kan işlemi ile toplanır.
Vücut dışına çıktıktan sonra, özel kan oluşturan HSC'ler seçilir. Kanda birçok farklı hücre tipine dönüşebildikleri için düzeltmek istediğimiz hücreler bu hücrelerdir.
Eksik veya hatalı genin çalışan bir kopyasını hücrelere enjekte etmek için belirli bir virüs türü, yani çoğalma özelliği devre dışı bırakılmış bir lentivirüs kullanıyoruz. Bu süreç, vücudun dışında yani laboratuvarda ex vivo olarak gerçekleşir. Düzeltilmiş hücreler daha sonra dondurulur.
Hasta, kusurlu hematopoietik kök hücreleri kemik iliğinden temizleyen ve genetik olarak düzeltilmiş hücrelerin aşılanması için yer açan bir şartlandırma rejiminden geçer.
Geni düzeltilmiş hücreler bir tedavi merkezine nakledilir; sonra çözdürülür ve damardan hastaya verilir. Hücreler kemik iliğine yerleştikten sonra, yenilenmeye ve her türden sağlıklı kan hücresi üretmeye başlarlar. Bu hücrelerin bazıları kan-beyin bariyerini geçerek beyinde tedavi edici bir etki yaratma potansiyeline sahiptir.
Yaklaşımımız, bazı nadir, kalıtsal hastalıklardan etkilenenlerin yaşamlarında potansiyel olarak derin bir fark yaratacaktır. Bugüne kadar, altı farklı hastalık alanında ex vivo otolog gen tedavilerimizle klinik deneylerde 150’den fazla kişi tedavi edildi ve bazı koşullarda tedavi sonrası 18 yıla kadar takip edildi.
