Çalışmalarımız
Yaklaşımımız, dünyanın çeşitli yerlerinden insanları etkileyen belirli nadir kalıtsal hastalıklar için tek seferlik tedaviler sağlama potansiyeline sahiptir. Nörometabolik bozukluklar, birincil bağışıklık yetersizlikleri ve kan hastalıkları gibi farklı ciddi hastalıklar için ex vivo otolog gen tedavileri geliştiriyoruz.
Orchard’ın araştırma amaçlı tedavilerinin klinik çalışmaları hakkında daha fazla bilgi için www.clinicaltrials.gov adresini ziyaret edebilir veya info@orchard-tx.com adresinden bizimle iletişime geçebilirsiniz.
Çalışmalarımızı aşağıda görebilirsiniz.
Nörometabolik/Nörodejeneratif Bozukluklar
Libmeldy (OTL-200)
MLD Hakkında
Metakromatik lökodistrofi (MLD), vücudun metabolik sisteminde nadir görülen ve yaşamı tehdit eden kalıtsal bir hastalıktır. MLD; arilsülfataz-A (ARSA) genindeki bir mutasyondan kaynaklanır ve bu mutasyon, beyinde ve vücudun diğer bölgelerinde sülfatidler adı verilen yağların birikmesine neden olarak duyusal, motor ve bilişsel işlev kaybına yol açar.
MLD hakkında daha fazla bilgi için buraya tıklayın.
OTL-200/ Libmeldy™ Hakkında (atidarsagene autotemcel) (AB, Birleşik Krallık, İzlanda, Lihtenştayn ve Norveç)
Libmeldy (atidarsagene autotemcel) 2020 yılında Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından onaylanmış bir ex vivo otolog hematopoietik kök hücre gen tedavisidir ve şu anda MLD için onaylanmış tek tedavidir. Libmeldy, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanmamış, araştırma aşamasında bir tedavidir.
AB’de Libmeldy, i) hastalığın seyir göstermediği ama geç infantil veya erken juvenil formları olan veya ii) hastalığın erken klinik seyriyle birlikte, hala bağımsız olarak yürüyebilen, bilişsel gerilemenin henüz başlamadığı erken juvenil formu bulunan çocuklarda, ARSA genindeki ARSA enzimatik aktivitesinde azalmaya yol açan bialelik mutasyonlar ile karakterize, metakromatik lökodistrofi (MLD) hastalarının tedavisinde endikedir.
Libmeldy, İtalya’nın Milano şehrindeki San Raffaele-Telethon Gen Tedavisi Enstitüsü (SR-Tiget) ortaklığı ile geliştirildi.
Libmeldy ile yapılan tedavideki en yaygın advers reaksiyon, anti-ARSA antikorlarının (AAA) ortaya çıkmasıydı. Gen tedavisi ile ilişkili risklere ek olarak, Libmeldy ile tedaviden önce diğer tıbbi müdahaleler, yani kemik iliği hasadı veya periferik kan mobilizasyonu ve aferez, ardından miyeloablatif şartlandırma gelir ve bunların hepsinin kendi riskleri de vardır. Klinik çalışmalar sırasında, bu müdahalelerin güvenlik profilleri, bilinen güvenlikleri ve tolere edilebilirlikleri ile tutarlıydı.
Libmeldy hakkında daha fazla bilgi için lütfen EMA web sitesinde bulunan AB Ürün Özellikleri Özetine bakın.
OTL-203 (MPS-I)
MPS-I hakkında
Mukopolisakkaridoz tip I (MPS-I), glikozaminoglikanlar (GAG’ler olarak da bilinir) adı verilen şeker moleküllerini parçalamak için gerekli olan alfa-L-iduronidaz (IDUA) lizozomal enziminin eksikliğinden kaynaklanan, nadir görülen, kalıtsal bir nörometabolik hastalıktır. GAG’ların çoklu organ sistemlerinde birikmesi, nörobilişsel bozukluk, iskelet deformitesi, görme ve işitme kaybı ve kardiyovasküler ve pulmoner komplikasyonlar gibi semptomlarla sonuçlanır.
MPS-I hakkında daha fazla bilgi için buraya tıklayın.
OTL-203 hakkında
OTL-203, MPS-I tedavisi için araştırılan bir ex vivo otolog gen tedavisidir. IDUA geninin işlevsel bir kopyasını hastanın hücrelerine eklemek için değiştirilmiş bir virüs kullanır. OTL-203, Milano, İtalya’daki San Raffaele-Telethon Gen Tedavisi Enstitüsü (SR-Tiget) ile ortaklaşa geliştirilmektedir. OTL-203, FDA’dan nadir pediatrik hastalık tanımı almıştır. OTL-203, devam eden bir kavram kanıtı klinik çalışmasıyla, Hurler sendromu olarak bilinen MPS-I’nin en şiddetli formuna sahip hastalar için potansiyel bir tedavi olarak değerlendirilmektedir.
OTL-203, araştırma amaçlı bir tedavidir ve herhangi bir düzenleyici kurum veya sağlık otoritesi tarafından onaylanmamıştır.
OTL-201 (MPS-IIIA)
MPS-IIIA hakkında
Mukopolisakkaridoz tip IIIA (MPS-IIIA, aynı zamanda Sanfilippo sendromu tip A olarak da bilinir), zihinsel engellilik ve motor fonksiyon kaybı ile karakterize, nadir görülen, hayatı tehdit eden bir nörometabolik hastalıktır. N-sulfoglukozamin sülfohidrolaz (SGSH) genindeki bir mutasyondan kaynaklanır ve beyinde ve diğer dokularda mukopolisakkarit adı verilen şeker moleküllerinin birikmesine neden olur. Şu anda MPS-IIIA için onaylanmış bir tedavi seçeneği bulunmamaktadır.
MPS-IIIA hakkında daha fazla bilgi için buraya tıklayın.
OTL-201 Hakkında
OTL-201, MPS-IIIA’nın tedavisi için geliştirilmekte olan bir ex vivo otolog gen terapisidir. SGSH geninin işlevsel bir kopyasını hastanın hücrelerine eklemek için değiştirilmiş bir virüs kullanır. OTL-201, FDA’dan nadir görülen pediatrik hastalık tanımı almıştır ve şu anda devam eden bir kavram kanıtı klinik denemesinde değerlendirilmektedir.
OTL-201 araştırma amaçlı bir tedavidir ve herhangi bir düzenleyici kurum veya sağlık otoritesi tarafından onaylanmamıştır.
Birçok ek araştırma ve ön klinik programı geliştirilmektedir. Libmeldy® (OTL-200), Avrupa İlaç Ajansı tarafından onaylanmış olup, ABD Gıda ve İlaç İdaresi veya herhangi bir başka sağlık kurumu tarafından onaylanmamıştır. OTL-200, ABD'de araştırma aşamasında olan bir tedavidir. Üzerinde çalıştığımız diğer tüm tedavilerimiz araştırma aşamasındadır ve henüz herhangi bir düzenleyici kurum veya sağlık kuruluşu tarafından onaylanmamıştır.
OTL-200/ Libmeldy™ Hakkında (AB, Birleşik Krallık, İzlanda, Lihtenştayn ve Norveç)
Avrupa Birliği’nde Libmeldy olarak adlandırılan OTL-200 (atidarsagene autotemcel) 2020 yılında Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından onaylanmış bir ex vivo otolog hematopoietik kök hücre gen tedavisidir ve şu anda MLD için onaylanmış tek tedavidir. Libmeldy, ABD’de OTL-200 olarak bilinmektedir ve şu anda, Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından Ön Değerlendirme aşamasındadır.
AB’de Libmeldy, i) hastalığın seyir göstermediği ama geç infantil veya erken juvenil formları olan veya ii) hastalığın erken klinik seyriyle birlikte, hala bağımsız olarak yürüyebilen, bilişsel gerilemenin henüz başlamadığı erken juvenil formu bulunan çocuklarda, ARSA genindeki ARSA enzimatik aktivitesinde azalmaya yol açan bialelik mutasyonlar ile karakterize, metakromatik lökodistrofi (MLD) hastalarının tedavisinde endikedir.
OTL-200, İtalya’nın Milano şehrindeki San Raffaele-Telethon Gen Tedavisi Enstitüsü (SR-Tiget) ortaklığı ile geliştirildi.
Libmeldy ile yapılan tedavideki en yaygın advers reaksiyon, anti-ARSA antikorlarının (AAA) ortaya çıkmasıydı. Gen tedavisi ile ilişkili risklere ek olarak, OTL-200 ile tedaviden önce diğer tıbbi müdahaleler, yani kemik iliği hasadı veya periferik kan mobilizasyonu ve aferez, ardından miyeloablatif şartlandırma gelir ve bunların hepsinin kendi riskleri de vardır. Klinik çalışmalar sırasında, bu müdahalelerin güvenlik profilleri, bilinen güvenlikleri ve tolere edilebilirlikleri ile tutarlıydı.
Libmeldy hakkında daha fazla bilgi için lütfen EMA web sitesinde bulunan AB Ürün Özellikleri Özetine bakın.
OTL-105 (HAE)
Kalıtsal anjiyoödem
Pharming Group N.V ile ortak program
