Orchard 2015’te kuruldu ancak köklerimiz daha derine, ex vivo otolog gen tedavisini içeren ilk araştırma ve klinik geliştirmelere kadar gidiyor. Bu teknolojinin cesur bir vizyondan yaşamı değiştirme potansiyeli olan bir gerçekliğe doğru evriminde merkezi bir rol oynayan bilim insanlarımızla gurur duyuyoruz. Nadir hastalıklardan etkilenen aileler için bilimsel merak, keşif ve bağlılık ile dokunan geçmiş ve titizliği bugüne taşıyoruz.
Ex vivo otolog gen tedavisinin tarihini aşağıda görebilirsiniz. Bir sonraki adımda nereye gidebileceğimizi hayal edin.
Orchard programı geçmişi
Orchard şirketi geçmişi
ex vivo otolog gen tedavisi geçmişi
2024
Orchard, firmanın, Beneluxa Initiative ile İlaç Poliçesi konusunda, Libmeldy®’ye ▼( atidarsagen ototemsel) geri ödemeli erişim sağlayan bir anlaşmaya vardığını bildirmektedir.
Libmeldy®, Avrupa Komisyonu (EC) ve Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Ajansı (MHRA) tarafından onaylanmıştır. Libmeldy, ABD’de OTL-200 olarak bilinmektedir ve şu anda, Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından Öncelikli Değerlendirme aşamasındadır.
Libmeldy hakkında daha fazla bilgi için lütfen EMA web sitesinde bulunan AB Ürün Özellikleri Özeti’ne başvurun.
2020
Libmeldy®, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) ve İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Ajansı (MHRA) tarafından onaylanarak Orchard’ın ex vivo otolog gen terapisi oldu.
Libmeldy® hakkında daha fazla bilgi için lütfen EMA web sitesinde bulunan AB Ürün Özellikleri Özeti’ne başvurun.
2019
Orchard, San Raffaele Telethon Gen Terapisi Enstitüsü’nden mukopolisakkaridoz tip I (MPS-I) klinik evreli bir programın lisansını vermektedir.
2018
Orchard, ABD Nasdaq borsasında “ORTX” hisse senedi sembolü ile işlem görmeye başladı.
Orchard, yeni ABD ofisini Boston’un Seaport Bölgesi’nde açtı.
Orchard, GlaxoSmithKline’ın nadir kalıtsal hastalıklar için, metakromatik lökodistrofi (MLD) için klinik aşama programını da içeren gen terapileri portföyünü satın almıştır.
Strimvelis®, Avrupa İlaç Ajansı tarafından onaylanmıştır. ABD Gıda ve İlaç Dairesi tarafından onaylanmamıştır. Strimvelis hakkında daha fazla bilgi için EMA web sitesini ziyaret edin.
2017
Orchard, İngiltere’deki Manchester Üniversitesi’nden mukopolisakkaridoz tip IIIB (MPS-IIIB) için bir klinik öncesi program lisansı vermektedir.
Orchard, X’e bağlı kronik granülomatoz hastalığı (X-CGD) için <em>ex vivo</em> otolog gen tedavisi geliştirmek üzere Généthon ile stratejik bir iş birliği kurduğunu duyurdu.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ilk kez kalıtsal bir hastalık için bir gen tedavisini onayladı.
Kaynak: “FDA approves novel gene therapy to treat patients with a rare form of inherited vision loss.” https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-gene-therapy-treat-patients-rare-form-inherited-vision-loss (erişim: 7 Ekim 2019)
Ex vivo otolog gen tedavisi, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından ilk kez onaylandı.
Kaynak: “FDA approval brings first gene therapy to the United States.” https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approval-brings-first-gene-therapy-united-states (erişim: 18 Ekim 2019) Not: Orchard ürünü değildir
2016
Orchard, Kaliforniya Foster City’de bir ofis açarak ABD’de faaliyetlerine başladı.
Orchard, F-Prime Capital tarafından yönetilen 33 milyon dolarlık A Serisi finansmanla lansman yaptı. Lansman sırasında, şirketin adenozin deaminaz şiddetli kombine immün yetmezlik (ADA-SCID) ve mukopolisakkaridoz tip IIIA (MPS-IIIA) konusunda geliştirme programları vardı.
Strimvelis®, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından onaylanan ilk ex vivo otolog gen tedavisi oldu. Orchard daha sonra Strimvelis®’i satın aldı. Strimvelis®, Avrupa Birliği dışında onaylanmadı.
Strimvelis®, Avrupa İlaç Ajansı tarafından onaylanmıştır. ABD Gıda ve İlaç Dairesi tarafından onaylanmamıştır. Strimvelis® hakkında daha fazla bilgi için EMA web sitesini ziyaret edin.
Orchard Londra’daki ilk ofisini açtı. Şirket daha sonra büyüyünce daha büyük bir ofise taşındı.
2015
Orchard Therapeutics kuruldu.
2013
Orchard’ın kurucularından ve bilim insanı olan Bobby Gaspar, M.D., Ph.D. ve Adrian Thrasher, M.D., Ph.D., Londra’daki Great Ormond Street Hastanesi’nde (daha sonra Orchard’ın işbirliği ortağı oldu) yaptıkları klinik çalışmada ilk kez bir X bağlantılı kronik granülomatoz (X-CGD) hastasını ex vivo otolog gen tedavisi ile tedavi ettiler.
Kaynak: Gaspar HB et al. Molecular Therapy. 23: S102-S103. 01 Mayıs 2015
2012
Kalıtsal bir hastalık için ilk gen tedavisi Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından onaylandı.
Kaynak: “European Medicines Agency recommends first gene therapy for approval.” https://www.ema.europa.eu/en/news/european-medicines-agency-recommends-first-gene-therapy-approval (erişim: 7 Ekim 2019) Not: Orchard ürünü değildir.
Orchard’ın kurucularından ve bilim insanı olan Bobby Gaspar, M.D., Ph.D. ve Adrian Thrasher, M.D., Ph.D., Londra’daki Great Ormond Street Hastanesi’nde (daha sonra Orchard’ın işbirliği ortağı oldu) yaptıkları klinik çalışmada ilk kez bir adenozin deaminaz şiddetli kombine immün yetmezlik (ADA-SCID) hastasını ex vivo otolog gen tedavisi ile tedavi ettiler.
Kaynak: Gaspar HB vd. Molecular Therapy. 23: S102-S103. 01 Mayıs 2015.
2010
GlaxoSmithKline (GSK), belirli ex vivo otolog gen tedavilerinin geliştirilmesini ilerletmek amacıyla San Raffaele Telethon Gen Tedavisi Enstitüsü ile bir araştırma işbirliği yaptığını duyurdu. Bu işbirliği sayesinde, adenozin deaminaz şiddetli kombine immün yetmezlik (ADA-SCID), metakromatik lökodistrofi (MLD), Wiskott Aldrich sendromu (WAS) ve beta talasemi için klinik aşamalı programlar başlatıldı. Bu programları daha sonra Orchard devraldı.
2001
Orchard’ın kurucularından ve bilim insanı olan Bobby Gaspar, M.D., Ph.D. ve Adrian Thrasher, M.D., Ph.D., Birleşik Krallık’ta ilk kez bir çocuğu ex vivo otolog gen tedavisi ile tedavi etti. Bu tedavinin, ciddi kombine immün yetmezliğin bir çeşidini tedavi etmesi amaçlanmıştı.
Kaynak: Gaspar HB vd. Lancet. 2004 Ara 18-31;364(9452):2181-7.
2000
Fransa’dan araştırmacılar, bir ex vivo otolog gen tedavisi için yaptıkları klinik çalışmada başarılı sonuçlar aldıklarını açıkladılar. Çalışmada kullanılan tedavi, şiddetli kombine immün yetmezliğin bir çeşidinden muzdarip olan üç bebekte hastalık fenotipinin tamamen düzeltilmesini sağladı.
Kaynak: Cavazzana-Calvo M vd. Science. 2000;288(5466):669–672
1995
Ex vivo otolog gen terapisinin ilk klinik çalışmasında elde edilen sonuçlar yayınlandı. Veriler, ex vivo otolog gen tedavisinin, adenosin deaminaz şiddetli kombine immün yetmezliği (ADA-SCID) olan bazı hastalar için tedavi edici bir seçenek olabileceğini göstermektedir.
Kaynak: Blaese RM vd. Science. 1995;270(5235):475–480.
1993
Orchard’ın kurucularından bilim insanı olan Bobby Gaspar, M.D., Ph.D. ve Donald Kohn, M.D., adenosin deaminaz şiddetli kombine immün yetmezliği (ADA-SCID) ile ilgili bir ex vivo otolog gen tedavisinin ilk klinik çalışmalarından bazılarında yer aldı.
Kaynaklar: Kohn DB vd. Nat Med. 1998 Tem;4(7):775-80.; Hoogerbrugge PM vd. Gene Ther. 1996 Şub;3(2):179-83
1990
Ex vivo otolog gen tedavisinde ilk klinik çalışma, Ulusal Sağlık Enstitüleri’nde başladı. Bu çalışmada, adenosin deaminaz şiddetli kombine immün yetmezliği (ADA-SCID) olan iki çocuğa,. kendi hücrelerindeki hatalı genler düzeltilerek infüzyon uygulandı.
Kaynak: Blaese RM vd. Science. 1995;270(5235):475–480.
